САД го одобрија најскапиот лек на светот, еден третман чини 3,5 милиони долари

Американската агенција за храна и лекови (ФДА) штотуку одобри нов третман за ретка болест на згрутчување на крвта.

Со оглед на тоа дека една доза ќе чини 3,5 милиони долари, тоа е најскапиот лек на светот.

Иако износот за третманот изгледа огромен, неодамнешната анализа на исплатливоста на лекот сугерирала дека тоа е релативно фер цена за ефектот на самиот третман - барем во САД. Лекот Хемгеникс е генска терапија за хемофилија Б, ретка генетска болест која предизвикува нарушување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат епизоди на крварење кои тешко се запираат.

Хемофилија Б обично е почеста кај мажите отколку кај жените. Се проценува дека речиси 8.000 мажи во САД моментално страдаат од оваа доживотна болест. Примарниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но тој е доживотен и затоа скап третман.

Оние со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето, пишува Science Alert.

Експертите проценуваат дека за време на животот на индивидуален возрасен пациент со умерена до тешка хемофилија Б во САД, се трошат помеѓу 21 и 23 милиони долари за лекови. Трошоците за лекување во Британија се поевтини отколку во САД или на друго место во Европа, но сепак изнесуваат десетици милиони долари по пациент во текот на нивниот животен век.

Хемгеникс, од друга страна, е интравенски производ со единечна доза. Производот се внесува во телото врз основа на вирусен вектор кој испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб. Потоа, клетките сами ги реплицираат генетските информации, ширејќи ги упатствата за протеинот за коагулација познат како фактор IX.

Досега, две студии ја испитувале ефикасноста и безбедноста на Hemgenix. По добивањето на генска терапија, стапката со која пациентите имале неконтролирано крварење се намалила за повеќе од 50 проценти. Несаканите ефекти вклучуваат главоболки, симптоми слични на грип и покачени ензими на црниот дроб.

„Генската терапија за хемофилија е на хоризонтот повеќе од две децении. И покрај напредокот во третманот на хемофилија, превенцијата и третманот на епизодите на крварење може негативно да влијае на квалитетот на животот на поединците“, рече Питер Маркс, директор Центарот за биолошка евалуација и истражување на ФДА.

За сериозни, но ретки нарушувања како хемофилија Б, ФДА има посебна ознака за поттикнување на медицинските истражувања. Хемгеникс, на пример, е класифициран како „дрога без родители“ бидејќи ќе се користи само кај мал број пациенти. Поради оваа ознака, производителот на Hemgenix (CSL Behring) има ексклузивни права на американскиот пазар во следните седум години.

Владата на САД има стимулации за истражување на лекови за ретки и сериозни болести, но оваа политика е меч со две острици. Имено, тоа значи и дека американскиот пазар ги сноси трошоците на монополот на лекови, додека другите нации, кои поставуваат ограничувања на цените на лековите, ги користат придобивките од меѓународните истражувања.

Денес, САД плаќаат меѓу два и шест пати повеќе за лекови на рецепт отколку другите земји ширум светот. Европската агенција за лекови и нејзините регулатори за лекови во Обединетото Кралство и Австралија, исто така, ја разгледуваат употребата на генска терапија за болеста. Ќе биде интересно да се види колку на производителите на лекови им е дозволено да наплаќаат на Hemgenix во другите делови на светот.

Хрватска доби нова влада- се договорија ХДЗ и „Домовински покрет“

Денеска продолжија преговорите меѓу ХДЗ и Домовински покрет (ДП) за составот на хрватската влада, а завршија со договор.

На средбата на преговарачките тимови на Хрватската демократска заедница и на Домовински покрет е постигнат договор за формирање на ново парламентарно мнозинство, како и за структурата на идната влада, потврди владиниот портпарол Марко Милиќ.

Во просториите на Домовински покрет за медиумите изјави Иван Пенава, претседателот на Домовински покрет.

„Постигнавме договор за парламентарното мнозинство и за формирање на идната влада. Договорот се базира на ДП, ХДЗ, малцинствата и партнерите. Што се однесува до ресорите кои се втор чекор за нас по формирањето на мнозинството, ние сме зборувајќи за три клучни ресори“, рече Иван Пенава.

„Се договоривме за Министерството за демографија и имиграција, Министерството за земјоделство. Сигурни сме дека ќе успееме да го доведеме овој проблем на задоволително ново ниво преку јасни бројки за зголемувањето на производството. Третиот оддел со кој управувавме е Министерството за економија“, рече тој и додаде:

„Договорена е и квота што ќе се применува преку други владини структури. Првиот чекор е собирање потписи за формирање парламентарно мнозинство. Договорот е да поддржиме кандидат за премиер од редовите на ХДЗ, додека ДП ќе има потпретседател на парламентот“, рече тој.

„Договоривме двајца вицепремиери, сè уште не го дефиниравме државниот секретар, но зборуваме за 9, 10, 11, 12 луѓе. Ќе можеме да разговараме за деталите кога ќе навлеземе подлабоко во архитектурата на самата влада во однос на бројот на министерства и сл.“.

Пенава потврди дека ќе остане градоначалник на Вуковар, барем до крајот на мандатот.

„Зборуваме за другите, за никого не можам ништо да гарантирам или потврдам. Сето тоа е уште во фаза на договор. Подоцна ќе го имаме Претседателството во живо, ја завршивме телефонската седница. Имињата ќе дојдат наскоро. Ќе се обидеме да имаме неколку кандидати за сите позиции, добро ги филтрираме...“

Ескобар: Без разлика на изборите во Македонија, се надевам дека патот кон Европа ќе продолжи

Уверен сум и се надевам дека без разлика на изборите во Македонија, патот кон Европа ќе продолжи, изјави денес претставникот на Стејт департмент за Западен Балкан Габриел Ескобар, на онлајн брифинг со новинарите.

Денес се гласа за избор на претседател и нова влада на Македонија, објави VOA.

Ескобар најави дека овој месец заминува од позицијата заменик-помошник секретар на САД за европски и евроазиски прашања и специјален претставник за Западен Балкан.

„Една од работите што сме многу среќни што ја постигнавме е тоа што неколку земји од Западен Балкан се солидно на патот кон евроатлантската интеграција, особено оние членки на НАТО - Албанија, Македонија и Црна Гора, кои се целосно ангажирани на целиот процес на пристапување во Европската Унија. Уверен сум и се надевам дека без разлика на изборите во Македонија патот кон Европа ќе продолжи “, рече Ескобар.

Дополнително, Ескобар вели дека би сакал да бил направен поголем напредок во европскиот процес на трите членки на НАТО.

„Сè уште се надевам дека сите три ќе се движат многу брзо, кога ќе се решат некои од нивните внатрешни прашања. Но, Црна Гора, навистина верувам дека тие ќе бидат следни, тие ќе бидат следна членка на Европската Унија“.

На новинарско прашање за Русија и за нејзините врски со Србија, Ескобар рече:

„Мојот аргумент отсекогаш беше дека би било грешка да се гледа на Русија како причина за проблемите на Балканот. Русија ги користи проблемите на Балканот, но проблемите се оние кои постојат во последните 25 години. И со решавање на проблемите мислам дека ги затвораме можностите за Русија да прави штета во регионот, но ќе се обидат. Тоа е дефинитивно случај“.

Кинескиот претседател Шји Џјинпинг неделава е во посета на Европа, прва во изминативе пет години. Тој вчера беше во Франција, а вчера вечерта отпатува во Србија. Утре ќе оди во Унгарија. Потоа се очекува средба со рускиот претседател Владимир Путин.

Новинар на брифингот праша дали верува дека агендата на кинескиот претседател на Западен Балкан е бенигна, и дали треба да постои загриженост оти тој се обидува да изгради нови пријатели во регионот, што ќе застанат против поголема европска интеграција.

„Мислам дека земјите што тој ги избра се оние кои се отворени да го оспорат единството на евроатлантската заедница. И затоа ги предупредуваме сите наши партнери и сите наши соговорници да бидат многу свесни за агендата на Кина во Европа и за агендата на Кина во однос на евроатлантската заедница“, одговори Ескобар.

На крајот на брифинот, кој е последен за Ескобар на оваа функција, тој ги адресираше наводите оти бил отпуштен од работа за наводни сомнителни врски со српската влада.

Магазинот Фронтлајнер (The Frontliner) неодамна објави напис, во кој, меѓу другото, пишува дека „ се појавија наводи дека дејствијата на Ескобар на Косово се пристрасни и потенцијално компромитирани, со оглед на пријавените финансиски врски меѓу неговата сопруга и Министерството за надворешни работи на Србија“.

„Пред да заминам, знаете, сакам да се осврнам на една работа за која добивме многу прашања, а тоа е за неоснованите дезинформации што беа произведени во текот на викендов од наводен новинар кој рече дека, знаете, ме отпуштаат поради матни врски со српската влада. Затоа, сакам директно да кажам дека сè во тој извештај е лага“.

Ескобар нагласи дека „ како прво, не ме отпуштаат и сите во Стејт департментот го потврдија тоа. Второ, мојата сопруга не добива пари од ниту една федерална странска влада. Мојата сопруга во секоја амбасада што служевме - во Боливија, Португалија, Италија, па дури и Србија, беше горд поборник за врски меѓу луѓето. Но таа го прави тоа без никаква исплата и без никаков договор. Таа ќе продолжи да го прави тоа“.

Ескобар објасни дека нема никаква врска со адвокатска фирма во Тексас и оти секој професионален новинар тоа може да го провери.

Стејт департментот, претходно за Гласот на Америка, соопшти дека е лажна вест оти специјалниот претставник за Западен Балкан Габриел Ескобар бил разрешен од неговата функција.

Канал 5 со отворено студио „Македонија одлучува“ ќе ги следи изборните резултати

Канал 5 веќе е подготвен за повеќе часовното отворено студио, кое ќе следува веднаш по овие вести..

Александар Видиновски е дел од тимот од отворената програма „Македонија одлучува“...

Александар што се ќе опфати отвореното студио?

притисни ентер